3款1类罕见病新药在中国获批临床

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    4 月 20 日，诺和诺德（Novo Nordisk）公布其用于成人及青少年镰状细胞病（SCD）的研究性口服新药 etavopivat 关键 3 期 HIBISCUS 临床试验结果。 该药成为全球首个达成双重主要终点的同类首创口服疗法，其血管阻塞性危机（VOCs）的发生显著减少，且血红蛋白（Hb）反应的改善优于安慰剂，为 SCD 患者带来突破性治疗选择，有望改写疾病治疗格局。

    SCD是一种常染色体显性遗传血红蛋白（Hb）病。血红蛋白β-肽链第6位的谷氨酸被缬氨酸替代，形成异常血红蛋白S（HbS）。在脱氧状态下，HbS分子聚集成为溶解度很低的螺旋形多聚体，使红细胞扭曲成呈镰刀状。 HIBISCUS研究为52周随机双盲安慰剂对照Ⅲ期试验，纳入385名12岁及以上SCD患者，受试者在标准护理基础上，随机接受etavopivat（400mg/日）或安慰剂治疗。结果显示： etavopivat组VOC年化发生率较安慰剂组降低27%； 首次VOC中位发生时间延长至38.4周（安慰剂组20.9周）； 治疗24周后，48.7%的患者血红蛋白增加超1g/dL（安慰剂组仅7.2%），同时输血风险显著降低。 该药物耐受性良好，安全性与既往试验一致。诺和诺德研发主管表示，etavopivat有望成为改变SCD患者生活的创新疗法。 Etavopivat是每日一次口服小分子别构激活剂，由Forma Therapeutics原研，2022年被诺和诺德收购。其通过靶向激活红细胞丙酮酸激酶R，降低2,3-二磷酸甘油酸水平、增加三磷酸腺苷生成，从根源阻止红细胞镰状化、提高存活率。该药已获美国FDA快速通道、孤儿药等资格及欧盟孤儿药资格。 诺和诺德同步开展多项相关临床试验，基于本次积极结果，计划2026年下半年提交etavopivat上市申请，并在今年科学会议上公布试验详细数据，彰显其在罕见病领域的研发实力。


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3款1类罕见病新药在中国获批临床
3款1类罕见病新药在中国获批临床！ 根据CDE官网及公开信息梳理，上周国内3款罕见病创新药获临床试验默示许可，覆盖原发性高草酸尿症1型、血友病A、进行性核上性麻痹三大适应症，采用前沿技术路线，为患者带来新希望.转载自罕见病信息网

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